换一批
换一批X连锁重症联合免疫缺陷病的根治治疗进展
Progress in radical treatment of X-linked severe combined immunodeficiency
摘要：
X连锁重症联合免疫缺陷病(X-SCID)是重症联合免疫缺陷病中最常见的类型,典型的免疫学特征是成熟T细胞和NK细胞完全缺失而B细胞数量正常或升高.临床特征是从婴儿早期即出现复发和严重的机会性感染.该病患者往往起病早,临床表现重,预后差,如果没有得到及时的诊断和治疗,大多在2岁以内死亡.造血干细胞移植(haematopoietic stem cell transplantation,HSCT)是首选的治疗方法,如果采用HLA 匹配的同胞供体,生存率极高(>90%).然而,当使用替代供体时,成功率和存活率往往较低.因此基因治疗已被开发为替代疗法.
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作者：
作者单位：
重庆医科大学附属儿童manbet官网登录
风湿免疫科 儿童感染免疫重庆市重点实验室 儿童发育疾病研究教育部重点实验室 国家儿童健康与疾病临床医学研究中心(重庆)儿童发育重大疾病国家国际科技合作基地 (重庆 400014)
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期刊：
《临床儿科杂志》2024年42卷7期 659-662,666页
ISTICPKUCSCD
关键词：
X连锁重症联合免疫缺陷造血干细胞移植基因治疗基因编辑X-linked severe combined immunodeficiencyhematopoietic stem cell transplantationgene therapygene editing
栏目名称：
文献综述
DOI：
10.12372/jcp.2024.23e1107
发布时间：
2024-07-23
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